A JAKARTA2 vizsgálat ruxolitinibterápiára refrakter vagy intoleráns myelofibrosisban értékelte a JAK2-szelektív inhibitor fedratinib hatékony­ságát. A vizsgálat eredményeinek hosszabb távú és pontosabb értékelése szerint a kezelni tervezett betegek 31%-a ért el legalább 35%-os léptérfo­gat-csökkenést, a terápiás válasz időtartama pedig még nem érte el a me­diánt. A résztvevők 27%-ánál észlelték a tünetek javulását. A vizsgálat to­vábbi elemzése tehát alátámasztotta a fedratinib hatékonyságát mind a lép méretének csökkentése, mind a tünetek enyhítése terén.

American Journal of Hematology, 2020. június

A 2-es típusú diabetes kezelésének elsőként választandó gyógyszere a metformin. A sejtekben anyagcsere-módosító, glükózszintcsökkentő aktivitásának döntő részét az AMPK aktiválásának útján át fejti ki. Van azonban sok egyéb, többek között a kardiovaszkuláris szövődményeket, a pulmonalis fibrosist és hypertoniát, a neoplázia keletkezését, a Covid–19- fertőzést előnyösen befolyásoló hatása is. A szerző a metformin célszervek­ben (májsejt, izomsejt, vastagbél), valamint az egyéb szervekben (kardio­vaszkuláris rendszer, tüdő, daganatsejtek, immunrendszer, Covid-fertőzés stb.) kifejtett hatásait, azok mechanizmusát foglalja össze.

A szívelégtelenség klinikai kimenetelét számos új szer kedvezően javítja, a mortalitást csökkenti, de az oedema kezelésének fő eszköze továbbra is a megfelelő dózisú kacsdiuretikum parenterális vagy orális alkalmazá­sa. A kacsdiuretikus kezelés azonban önmagában gyakran nem elegendő a retineált folyadék teljes eltávolításához, a tartósan megmaradó oedema pedig a rossz prognózis előjele. Logikusnak tűnt, hogy a kacsdiuretikumokat a nefron különböző helyein ható egyéb diuretikumokkal kombinálják. Bár kevés jó minőségű vizsgálatból származó adat áll rendelkezésre a kombiná­ciós vizelethajtó kezelés hatékonyságáról, óvatos optimizmussal javasolható terápiarezisztens esetekben a kacsdiuretikumhoz adott hydrochlorothiazid.

Az SGLT2-gátlók 2-es típusú cukorbetegségben és krónikus vesebetegségben szenvedők esetén jobban csökkentik a vérszegénység kockázatát, mint a GLP-1 RA-k.

A krónikus mozgásszervi fájdalom következményei jóval túlmutathatnak a fizikai kellemetlenségeken, egy új kutatás az mutatta ki, hogy potenciálisan az agy gyorsabb öregedéséhez vezethet.

Svéd kutatók egy olyan génre bukkantak, amely protektív hatású az izomsorvadással szemben. 

Az új generációs, fejlett hibrid, zárt hurkú („AHCL”) inzulinpumpa-rendszer a Smart Guard algoritmus segítségével folyamatos szöveti glükózmonitorozás mellett automatikus bázis-, valamint korrekciós bólusadagolást végez, az étkezési bólusok beadása azonban továbbra is a fel­használó feladata. A megfelelő szénhidrátszámolás javítja az anyagcserét és csökkenti a hosszú távú szövődmények kockázatát, azonban bonyolult és gyakran téves is lehet. Az 1-es típusú cukorbetegséggel élő serdülők körében végzett randomizált, kontrollált vizsgálat a szénhidrát-kalkuláció lehetőségeinek összehasonlítása során kapott eredményeket ismerteti.

Diabetes Technology & Therapeutics, 2024. március

Az EMA két hibrid kérelem keretében benyújtott kérelmet hagyott jóvá, az egyik gyógyszer malignus hipertermia a másik gyermekkori hipotónia teeápiájára szolgál.