Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) engedélyezte a givinosztátot (Duvyzat) a Duchenne-izomdisztrófia (DMD) kezelésére 6 éves vagy idősebb betegeknél.

Az EMA két hibrid kérelem keretében benyújtott kérelmet hagyott jóvá, az egyik gyógyszer malignus hipertermia a másik gyermekkori hipotónia teeápiájára szolgál.

A fenntartó mirikizumab jól tolerálható és akár 2 éven át is tartós választ biztosít a kezelésre kezdetben reagáló colitis ulcerosában szenvedő betegeknél.

A diabéteszes neuropátia gyakorisága, kellemetlen tünetei és következmé­nyei miatt sok gondot okoz nemcsak az érintett betegek, hanem az egész­ségügyi ellátórendszer számára is. Kezelésében meghatározó jelentősége van azoknak a specifikus gyógyszereknek, amelyeket kifejezetten ezzel az indikációval regisztráltak évekkel ezelőtt. Bár régóta használatos készít­ményekről van szó, az irodalomban újdonságként jelent meg az a hazai közlemény, amely adatbázis-elemzés nyomán az alfa-liponsavval folyta­tott kezelés hosszabb távú, „kemény” klinikai végpontjainak alakulásáról tudósított.¹

Diabetes Research and Clinical Practice, 2023. július

A szerzők a hyperlipoproteinaemiák kezelésének lehetőségeit foglalják össze. Bemutatják, hogy az elmúlt időszakban ezen a téren milyen jelen­tős előrelépések történtek, a hagyományos koleszterincsökkentő sztatin-és ezetimibterápia mellett egyéb új koleszterincsökkentők jelentek meg. A hypertriglyceridaemiák kezelésének új alternatívái az apolipoprotein C3-gátló volanesorsen és az angiopoietin-like 3-gátló evinacumab készítmé­nyek. Bár egy részük jelenleg nem érhető el hazánkban, mégis fontosnak tart­juk, hogy a szakmai közönség ezekről is megfelelő ismeretekkel rendelkezzen.

Az agyalapi mirigy elégtelenségén azt értjük, hogy a mirigy egy vagy több hor­monjának elválasztása csökken vagy leáll, gyakran súlyos következményekkel. A cikk kóroktani és kórélettani alapokon ismerteti a kórismézés és a kezelés főbb tudnivalóit. A szerzők szeretnének hozzájárulni ahhoz, hogy a célszervek nem specifikus tünetekkel járó funkcionális deficitje esetén a nem endokrino­lógus kollégák gondoljanak a hypophysis elégtelenségének lehetőségére is.

Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) ebben a hónapban két, ritka genetikai betegség kezelésére szolgáló kezelést hagyott jóvá.

Egy 49 éves férfi jelentkezett a sürgős­ségi osztályon ébredést követően ész­lelt enyhe fejfájással, szédüléssel és egyen­súlyvesztéssel, ami két eleséshez vezetett. Mellkasi diszkomfortot érzett, de mellkasi fájdalma, szívdobogásérzése vagy nehéz­légzése nem volt. Anamnézisében jelentős megbetegedés nem szerepelt, vényköteles gyógyszert vagy gyógynövénykészítményt nem szedett.

A csípő-keresztcsonti (sacroiliacalis, SI) ízület működészavara a deréktáji fájdalom egyik lehetséges oka. Az ilyen típusú fájdalom a fartájékon jelent­kezik, egyik vagy mindkét oldalon, de sohasem a középvonalban; eseten­ként a hátizmok felé vagy lefelé a comb hátsó felszíne felé, illetve a csípő vagy lágyék mentén sugárzik.

A csípő-keresztcsonti vagy sacroiliacalis ízület diszfunkciója a deréktáji fájdalom gyakori kiváltó oka, azonban pontos diagnózisa nem könnyű feladat. A konzervatív kezelés egy multimodális programból áll, amely ma­gában foglalja a betegoktatást, valamint a medenceöv stabilizálását célzott nyújtással és manuálterápiával kombinálja. A stabilizáló övek szülést köve­tő alkalmazása is hasznos lehet. Azoknál a betegeknél, akiknél a tünetek konzervatív kezeléssel nem javulnak, előnyösek lehetnek az intervenciós kezelési lehetőségek.