Az FLT3 gén mutációi gyakoriak akut myeloid leukaemiában (AML), és nö­velik a relapszus, valamint a mortalitás kockázatát. Két típusú mutációt különböztethetünk meg: az AML-esetek mintegy negyedénél megjelenő FLT3-ITD és a ritkább FLT3-TKD mutációt. Az FLT3-mutáció szűrése elen­gedhetetlen része az AML diagnosztikájának, a célzott FLT3-gátlók pedig ma már alapvető fontosságúak a kórkép kezelésében.

Journal of Clinical Medicine, 2023. október

A 2-es típusú diabetes kezelésének elsőként választandó gyógyszere a metformin. A sejtekben anyagcsere-módosító, glükózszintcsökkentő aktivitásának döntő részét az AMPK aktiválásának útján át fejti ki. Van azonban sok egyéb, többek között a kardiovaszkuláris szövődményeket, a pulmonalis fibrosist és hypertoniát, a neoplázia keletkezését, a Covid–19- fertőzést előnyösen befolyásoló hatása is. A szerző a metformin célszervek­ben (májsejt, izomsejt, vastagbél), valamint az egyéb szervekben (kardio­vaszkuláris rendszer, tüdő, daganatsejtek, immunrendszer, Covid-fertőzés stb.) kifejtett hatásait, azok mechanizmusát foglalja össze.

Az 1-es típusú cukorbetegség esetében az euglikémia elérése és a szövőd­mények megelőzése napjainkban is jelentős kihívás. A diagnózis után kez­dett verapamilkezelés több vizsgálat szerint is eredményesnek bizonyult a C-peptid-szekréció megőrzésében, kedvező mellékhatásprofillal – ugyan­akkor a hosszú távú eredmények még hiányoznak ahhoz, hogy átültessük a klinikai gyakorlatba.

A szerzők a hyperlipoproteinaemiák kezelésének lehetőségeit foglalják össze. Bemutatják, hogy az elmúlt időszakban ezen a téren milyen jelen­tős előrelépések történtek, a hagyományos koleszterincsökkentő sztatin-és ezetimibterápia mellett egyéb új koleszterincsökkentők jelentek meg. A hypertriglyceridaemiák kezelésének új alternatívái az apolipoprotein C3-gátló volanesorsen és az angiopoietin-like 3-gátló evinacumab készítmé­nyek. Bár egy részük jelenleg nem érhető el hazánkban, mégis fontosnak tart­juk, hogy a szakmai közönség ezekről is megfelelő ismeretekkel rendelkezzen.

A dupilumab 2017‑es engedélyezése a közepesen súlyos és súlyos, rezisztens atópiás dermatitisz kezelésére fordulópontot jelentett a bőrgyógyászatban.

Az IL-17 gátló biológiai készítmények alkalmazásának hatásosságát befolyásoló génmutációt azonosítottak amerikai kutatók.

Az Evaluate Vantage 2023-ban is összeállította azon gyógyszerek tízes lis­táját, amelyek többsége még a késői fejlesztési fázisban van ugyan, ám mégis „blockbuster” várományosok, azaz a közeljövőben vélhetően évi 1 milliárd dollárt meghaladó árbevételt fognak generálni.

A kóroktanilag heterogén gyulladásos bélbetegségek (IBD) kezelésében fő törekvésünk az optimális gyulladáscsökkentés. Az IBD-betegek keze­lésében a célzott terápiás lehetőségek a jövőben egyre fontosabb szerep­hez juthatnak. Az egyéni terápiás válasz előrejelzésének problémája még megoldásra vár.

A betegségmódosító antirheumás szerekkel (DMARD-okkal) előzetesen nem kezelt, kezdődő rheumatoid arthritisben (RA-ban) szenvedő férfiak a nőknél jóval gyakrabban jutnak remisszióba a tocilizumab használata során.

Egy új, tumor infiltráló lymphocytákkal folytatott kezelés eredményei melanomában meghaladják az immunkezelés eredményeit.