Az örökletes, súlyos antitripszinhiány okozta májkárosodás kezelése ma még csak májátültetéssel lehetséges, de több, reménnyel kecsegtető gyógy­szerrel, köztük kis gátló (si) RNS-molekulákkal végeznek már II. vagy III. fázisú vizsgálatokat, így bővülhet a kezelési lehetőségek tárháza. A hu­mán antitripszin szubsztitúciós kezelést a pulmonális tünetek kezelésére engedélyezték.

Egy munkacsoport azonosította azt a gént, mely alapvető szerepet játszik az emlőrák egyik agresszív formájának kialakulásában. Azt remélik, hogy e gén blokkolásával képesek lesznek csökkenteni e tumortípus agresszivitását.